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Trial and Error

一般信息：
由 Dilly Barlow 主持并由 BBC 出版的科学纪录片作为 BBC 地平线系列的一部分于 2003 年播出 - 英文旁白

信息
这是最简单的想法，但却具有巨大的潜力。如果一个基因在人体内有缺陷，就用一个正常工作的基因代替它。基因治疗意味着遗传疾病将成为历史。癌症会被治愈，囊性纤维化和其他数百种遗传疾病也会被治愈。科学家们理所当然地对这个想法感到兴奋，但是这种热情最终会让一个年轻人付出生命的代价。
杰西·盖尔辛格 (Jesse Gelsinger) 出生时患有肝脏疾病，这是一种罕见的疾病，称为鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症，会阻止肝脏代谢氨。患有这种疾病的人可能会遭受脑损伤或昏迷。在最极端的情况下，这种疾病是致命的。

“1998 年，杰西和我认识的他一样健康”
杰西的父亲保罗·盖辛格

杰西很幸运，尽管他每天服用鸡尾酒来控制病情，但他能够过上相当正常的生活。杰西想帮助别人。当他有机会参加一个测试使用基因疗法治疗 OTC 缺乏症的安全性的医学试验，他很想参加。他知道这并不能治愈他的病情，但通过志愿服务，他也许可以在未来帮助其他人。
提供治疗
尽管基因疗法的概念很简单，但进行治疗的实践却要困难得多。为了替换有缺陷的基因，医生必须让工作的基因进入身体并到达需要它们的地方。
科学家们想出了一个巧妙的办法来解决这个问题。劫持我们最致命的敌人之一——病毒。病毒通过将其有害基因直接插入我们的细胞来感染人类。通常这会对细胞造成损害，使我们生病，但科学家们相信他们可以驯服这种自然能力。用好的基因替换有害的基因，病毒将成为完美的运载工具或载体。
最初人们认为逆转录病毒是将修饰基因导入体内的最佳方式。大多数病毒和细胞生物将其遗传物质存储为脱氧核糖核酸 (DNA)。逆转录病毒使用核糖核酸 (RNA) 代替。逆转录病毒将它们的遗传物质与宿主的遗传物质永久结合，因此它们可以提供永久治愈。
不幸的是，使用逆转录病毒进行的试验在治疗除一种特定类型的血液病、严重联合免疫缺陷病 (SCID) 以外的任何疾病方面收效甚微。英国医生最近使用这种技术治愈了 5 岁的 Rhys Evans，并取得了巨大成功。科学家们意识到，如果他们想治疗心脏、肝脏或肺等身体器官，他们就必须找到一种替代方法来进行治疗——逆转录病毒根本无法进入。
答案将来自受人尊敬的科学家詹姆斯威尔逊博士，他在 1992 年建立了世界上最大的基因治疗中心。他建议使用周围最常见的病毒：腺病毒，引起普通感冒。腺病毒好像就像一个不错的选择，因为它几乎可以影响人体的每个细胞。
试用
Wilson 需要一种疾病来试验他的腺病毒载体，并偶然将目光投向了 OTC 缺陷，这种疾病影响了 Jesse Gelsinger。因此，在 1998 年 9 月，杰西和他的家人被邀请参加一项试验。杰西知道参加并不能治愈他的 OTC，但他很乐意提供帮助，因为他知道如果成功的话，他将在治愈数千种疾病方面发挥作用。
1999 年 9 月 12 日，杰西抵达宾夕法尼亚大学开始审判。一天后，威尔逊团队的一名成员给杰西注射了驯服的病毒颗粒。在所有试验参与者中，他接受了最大剂量的腺病毒。医生告诉杰西，预计对病毒会有轻微反应。
14 日，当一名护士检查杰西时，她发现他有点困惑和黄疸。尽管他们怀疑这是否严重，但团队想要确定。腺病毒它应该是无害的，但 Jesse 的身体表现得像是受到了攻击。第二天，杰西陷入昏迷。
在接下来的两天里，杰西的病情恶化，直到第五天，威尔逊的医生团队才将这个噩耗告诉了他的父母。杰西没有大脑活动，他的内脏器官正在关闭。医生建议将杰西从生命支持系统中移除。杰西于 9 月 17 日下午 2 点 30 分去世。
吸取教训
在 Jesse 死后，有关病媒危险的重要事实从未被告知 Gelsingers。现在基因治疗成功的机会有多大，风险有多大？对于许多人来说，基因治疗的梦想破灭了。它不是十年前我们梦想的包治百病，而是针对极少数疾病的高选择性治疗。基因疗法可能仍会成为成千上万人的有效治疗方法，但这不是灵丹妙药。

技术规格
视频编解码器：Divx 5.21视频比特率：1882 kb/s
视频分辨率：688x512 (1.34:1)
视频纵横比：4:3
音频编解码器：MP3
音频比特率：130 kb/s (65/ch) VBR 48000 Hz
运行时间：48m 26s
零件尺寸：700mb
被 jvt40 撕毁


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